Moderna'nın üzerinde tek bir hastanın adı yazdığı kanser aşısı Faz 3'ü geçti
Tümör çıkarılıyor, dizisi okunuyor, bir yazılım o tek insana özgü mutasyonları ayıklıyor. Haftalar sonra gelen doz başka hiç kimseye verilmeyecek. Moderna, bu fikrin çoğu kanser fikrinin sessizce öldüğü aşamayı geçtiğini söylüyor.
Moderna, kişiye özel mRNA kanser tedavisinde ilk pozitif Faz 3 sonucunu açıkladı; hastalık melanom. Faz 3, insan denemelerinin en son ve en büyük aşaması: yüzlerce hasta, gerçek karşılaştırma grupları, umut vaat eden fikirlerin genelde dağıldığı yer. Bu yöntemle üretilmiş hiçbir tedavi daha önce buradan geçememişti.
Fikrin kendisi yavaş anlatmayı hak edecek kadar alışılmadık. Bu, herkes için üretilmiş tek bir ilaç değil. Hastanın tümörü alınıyor, dizisi okunuyor; bir algoritma yalnızca o tümörde bulunan mutasyonları belirliyor ve bağışıklık sistemini tam o işaretleri avlaması için eğitecek bir doz üretiliyor. mRNA-4157 adlı tedavi Merck ile birlikte geliştiriliyor ve Merck'in mevcut immünoterapisi Keytruda ile birlikte test ediliyor. Melanomda daha önceki orta aşama çalışmalar da aynı yönü işaret ediyordu; belirleyici aşamanın ilk kez pozitif döndüğü an ise bu.
Onkolojinin dışına taşan kısım şu: bugüne kadar "sizin tümörünüze göre tasarlanmış ilaç" bir yatırımcı sunumundaki slayttı. Pozitif bir Faz 3, bunu düzenleyicilerin onaylayabileceği, hastanelerin sipariş edebileceği bir şeye çeviriyor. Darboğaz biyolojiden lojistiğe kayıyor: dizileme süresi, fabrika sırası, sevkiyat ve fiyat.
Üretim partisi bir kişilik.
Bir ilaç şirketi için gerçekten tuhaf bir iş bu. İlaç ekonomisinin tamamı milyonlarca birbirinin aynı tabletin üretilmesine dayanır. Buradaysa her doz, tek bir insanın biyopsisine bağlı küçük bir özel üretim, üstelik saat işliyor, çünkü tümör kimseyi beklemiyor. Bu iş büyük ölçekte yürürse önümüzdeki beş yılın asıl kavgası bilimsel olmayacak: bir sağlık sistemi, hiçbir zaman kendini tekrar etmeyen bir üretim hattını kaldırabilir mi, kavga bunun üzerine olacak.
Ve dürüst uyarı: elimizde sayılar yok. "Pozitif", çalışmanın ölçmeye çıktığı şeyi tutturduğu anlamına gelir. Ne kadar, kimde, ne süreyle — bunları söylemez. Duyuru, tam bir veri yayınıyla değil, Moderna başkanı Noubar Afeyan'ın Hacker News'te yayılan bir paylaşımıyla geldi. Etki büyükse bu bir dönüm noktası. İnceyse, güzel bir hikâyesi olan bir dipnot. İkisi de hâlâ masada.
Bakılması gerektiğini bildiği ama bir türlü baktırmadığı bir beni olan herkesi. Melanom, yalnızca emeklilerde değil, yirmilerinde ve otuzlarındaki insanlarda da çıkan kanserlerden biri — yani uzak bir gelecek hastalığı değil. Şu anda ne okuyacağına karar verenleri de ilgilendiriyor: böyle bir tedavi için dizileme laboratuvarı, biyoinformatik bilen insanlar ve soğuk zincir lojistiği çalışanı gerekiyor; bu, klasik ilaç sektöründen çok farklı bir iş piyasası. Ve bir gün fiyatını duyacak olan herkesi ilgilendiriyor: tek tek üretilen bir tedavinin fiyatı bir tabletin fiyatına hiç benzemez, sağlık masrafınızı kim karşılıyorsa, o tedaviyi alıp almayacağınıza da o karar verecek.
Sırayla iki şeyi izleyin. Birincisi gerçek veri: Moderna ile Merck sayıları bir tıp kongresinde ya da hakemli bir dergide sunmak zorunda kalacak; faydanın gerçekte ne kadar olduğunu orada öğreneceksiniz. İkincisi bir ruhsat başvurusu: etki güçlüyse yeni bir çalışma değil, FDA'ya ve Avrupa düzenleyicilerine dosya beklenir. Bu arada aynı platform akciğer, böbrek ve mesane tümörlerinde de deneme aşamasında — onlardan gelecek ilk sonuç, melanomun bir başlangıç mı yoksa şanslı bir eşleşme mi olduğunu söyleyecek.
Bir asır boyunca tıp, her şey daha çok birbirinin aynısı oldukça ucuzladı. Bu yöntem tam tersi yönde çalışıyor: hiçbir şey aynı olmadığı için işliyor. Eğer tutarsa, zor soru "tek bir insan için ilaç yapabilir miyiz" olmaktan çıkıp "o tek insan kim olacak" hâline geliyor.
Kaynaklar: Hacker News (üst sıra), Moderna başkanı Noubar Afeyan'ın Faz 3 sonucunu duyuran kamuya açık paylaşımına bağlantı veriyor; çalışmanın tam verisi henüz yayınlanmadı. Arka plan: daha önce bildirilen, mRNA-4157'nin pembrolizumab ile birlikte kullanıldığı Moderna–Merck melanom çalışmaları.