Ang cancer shot ng Moderna na may pangalan ng isang pasyente lang ang nakalusot sa Phase 3
Tinanggal ang tumor, ni-sequence, at binasa ng software kung aling mutation ang natatangi sa isang taong iyon. Makalipas ang ilang linggo, may dumating na dose na hindi na maibibigay kaninuman pa. Sabi ng Moderna, nakaligtas na ito sa yugtong tahimik na kinamamatayan ng halos lahat ng ideya sa kanser.
Inanunsyo ng Moderna ang kauna-unahang positibong resulta nito sa Phase 3 para sa isang personalised na mRNA cancer therapy, sa melanoma. Ang Phase 3 ang huli at pinakamalaking yugto ng pagsubok sa tao — daan-daang pasyente, tunay na comparison groups, ang puntong karaniwang bumabagsak ang mga magagandang ideya. Wala pang gamot na ginawa nang tulad nito ang nakalusot dito noon.
Sapat nang kakaiba ang ideya para sabihin natin ito nang mabagal. Hindi ito isang gamot na gawa para sa lahat. Tinatanggal at ni-sequence ang tumor ng pasyente, binabasa ng algorithm kung aling mga mutation ang umiiral lamang sa tumor na iyon, at ginagawa ang isang dose para sanayin ang immune system na hanapin ang mga partikular na markang iyon. Ang therapy, mRNA-4157, ay binubuo kasama ang Merck at sinusubok kasabay ng kasalukuyang immunotherapy ng Merck na Keytruda. Ang mga naunang mid-stage na pagsubok sa melanoma ay tumuturo na sa parehong direksyon; ito ang unang pagkakataong positibo ang balik ng desisibong yugto.
Narito ang bahaging mahalaga kahit sa labas ng oncology. Hanggang ngayon, ang "gamot na dinisenyo para sa tumor mo lang" ay isang slide lamang sa pitch deck. Ang positibong Phase 3 ay gumagawa nitong bagay na maaari nang aprubahan ng regulator at ma-order ng ospital. Lumilipat ang bottleneck mula biolohiya patungong logistics: gaano kabilis ang sequencing, gaano katagal sa planta, ang pagpapadala, at ang presyo.
Isa ang batch size.
Talagang kakaibang bagay iyan para sa isang kompanya ng gamot. Ang buong ekonomiya ng gamot ay nakasalalay sa paggawa ng milyon-milyong magkaparehong tableta. Dito, bawat dose ay maliit na custom na produksyon na nakatali sa biopsy ng isang tao, at may orasan, dahil hindi naghihintay ang tumor. Kung uubra ito sa laki, ang interesanteng labanan sa susunod na limang taon ay hindi siyentipiko — kung kaya ba ng isang sistemang pangkalusugan ang production line na hindi kailanman umuulit.
At ang tapat na paalala: wala pa tayong mga numero. Ang "positibo" ay nangangahulugang naabot ng trial ang sinukat nito. Hindi nito sinasabi kung gaano kalaki, kanino, at gaano katagal. Ang anunsyo ay dumaan sa isang post ni Moderna chairman Noubar Afeyan na lumaganap sa Hacker News, hindi sa buong paglalabas ng datos. Kung malaki ang efekto, landmark ito. Kung manipis, footnote na may magandang kuwentong kasama. Nasa mesa pa rin ang dalawa.
Sinumang may nunal na balak niyang ipatingin, at tahimik na hindi pa naipatingin. Ang melanoma ay isa sa mga kanser na lumalabas sa mga taong bente at trenta anyos, hindi lang sa mga retirado — hindi ito sakit ng malayong hinaharap. Nakakaapekto rin ito sa mga nagdedesisyon ngayon kung ano ang kukuning kurso: kailangan ng therapy na ganito ng sequencing labs, mga taong marunong sa bioinformatics, at mga tauhan sa cold-chain logistics — ibang-iba ito sa job market ng klasikong pharma. At tumatama ito sa sinumang sasabihan kalaunan kung magkano ito — ang gamot na ginawa isang dose sa isang pagkakataon ay hindi pinepresyo na parang tableta, at ang magbabayad ng healthcare mo ang magpapasya kung makukuha mo ito.
Dalawang bagay na susundan, sa ganitong pagkakasunod. Una, ang tunay na datos — kailangang iprisinta ng Moderna at Merck ang mga numero sa isang medical conference o sa peer-reviewed journal; doon malalaman kung gaano talaga kalaki ang benepisyo. Ikalawa, ang regulatory filing: kung malakas ang efekto, asahan ang pagpapasa sa FDA at sa mga European regulator, hindi na isa pang trial. Kasabay nito, ang parehong platform ay nasa trials para sa tumor sa baga, bato at pantog — ang unang readout mula doon ang magsasabi kung simula lang ba ng isang bagay ang melanoma o suwerteng tugma lamang.
Sa loob ng isang siglo, mas mura ang gamot dahil mas magkapareho. Kabaligtaran ang gumagana rito: umuubra lang ito dahil walang magkapareho. Kung tumagal ito, ang mahirap na tanong ay hindi na kung kaya nating gumawa ng gamot para sa isang tao, kundi kung sino ang mapapabilang na taong iyon.
Mga pinagkunan: Hacker News (top), na naka-link sa pampublikong post ni Moderna chairman Noubar Afeyan na inanunsyo ang resulta ng Phase 3; hindi pa nailalabas ang buong datos ng trial. Konteksto: mga naunang naiulat na Moderna–Merck melanoma trials ng mRNA-4157 kasama ang pembrolizumab.