Вакцина Moderna с именем одного пациента прошла третью фазу
Опухоль вырезают, расшифровывают, и программа находит мутации, которых нет больше ни у кого на свете. Через несколько недель приходит доза, которую никогда не введут другому человеку. Moderna говорит, что эта идея прошла ту стадию, на которой тихо умирает большинство разработок против рака.
Moderna сообщила о первом положительном результате третьей фазы для персональной мРНК-терапии рака — при меланоме. Третья фаза — последняя и самая большая стадия испытаний на людях: сотни пациентов, настоящие группы сравнения, момент, когда красивые идеи обычно рассыпаются. До сих пор ничего сделанного таким способом её не проходило.
Устройство здесь настолько необычное, что стоит сказать медленно. Это не одно лекарство для всех. Опухоль удаляют и расшифровывают, алгоритм смотрит, какие мутации есть только в этой опухоли, и дозу изготавливают так, чтобы иммунная система училась охотиться именно за этими метками. Препарат называется mRNA-4157, его разрабатывают вместе с Merck и испытывают в паре с уже существующей иммунотерапией Merck — Keytruda. Более ранние исследования средней стадии при меланоме указывали в ту же сторону; но решающая стадия дала положительный ответ впервые.
Вот что здесь важно не только для онкологии. До сих пор «лекарство, сделанное под вашу опухоль» было слайдом в презентации. Положительная третья фаза превращает его в то, что регулятор может одобрить, а больница — заказать. Узкое место переезжает из биологии в логистику: сколько дней идёт расшифровка, сколько занимает производство, как доставить и сколько это стоит.
Размер партии — один.
Для фармкомпании это по-настоящему странная стройка. Вся экономика лекарств держится на миллионах одинаковых таблеток. А тут каждая доза — маленькое отдельное производство, привязанное к чьей-то биопсии, и всё это на часах, потому что опухоль не ждёт. Если это заработает в масштабе, главная драка следующих пяти лет будет не научной: сможет ли система здравоохранения позволить себе конвейер, который никогда не повторяется.
И честная оговорка: цифр у нас нет. «Положительный результат» значит, что исследование достигло того, что собиралось измерить. Он не говорит ни насколько, ни у кого, ни как долго. Новость пришла через пост председателя совета директоров Moderna Нубара Афеяна, который разошёлся на Hacker News, а не через полную публикацию данных. Большой эффект — и это событие десятилетия. Слабый — и это сноска с хорошей историей. Оба варианта пока открыты.
Каждого, у кого есть родинка, которую он давно собирается показать врачу — и всё не показывает. Меланома — один из тех видов рака, который приходит и к людям в двадцать и тридцать лет, а не только к пенсионерам. Это не болезнь далёкого будущего. Ещё это касается тех, кто прямо сейчас выбирает, на кого учиться: такой терапии нужны лаборатории секвенирования, биоинформатики и люди, которые умеют везти груз в холоде и не сорвать срок. Это совсем другой рынок труда, чем классическая фарма. И это касается любого, кому однажды назовут цену: лечение, которое собирают по одной дозе, стоит совсем не как таблетка, а решать, достанется ли оно вам, будет тот, кто платит за вашу медицину.
Следить стоит за двумя вещами, по порядку. Первое — сами данные: Moderna и Merck должны будут показать цифры на медицинской конференции или в рецензируемом журнале, вот там и станет понятно, насколько велика польза. Второе — заявка регулятору: если эффект сильный, ждите подачу документов в FDA и европейские органы, а не ещё одно исследование. Параллельно та же платформа проходит испытания при опухолях лёгкого, почки и мочевого пузыря — первый результат оттуда покажет, было ли дело в меланоме случайно удачным совпадением или это действительно начало.
Сто лет медицина дешевела за счёт того, что становилась всё более одинаковой. Здесь наоборот: это работает только потому, что ничего не одинаково. Если результат подтвердится, сложный вопрос перестанет звучать как «можно ли сделать лекарство для одного человека». Он станет другим: кто окажется этим человеком.
Источники: Hacker News (топ) со ссылкой на публичный пост председателя совета директоров Moderna Нубара Афеяна о результате третьей фазы; полные данные исследования пока не опубликованы. Контекст: ранее сообщавшиеся исследования Moderna и Merck по mRNA-4157 с пембролизумабом при меланоме.